专家:血友病的基因治疗将成趋势
专家:血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 责任编辑:刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源:科技日报 大字体 小字体 分享到:◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成平顶山市某某形象策划维修网点疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成平顶山市某某形象策划维修网点新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
相关文章
- 今早,一起去南部战区空军航空兵某旅训练场,看对抗空战课目训练↓飞行时间跨度长、训练强度大,锤炼部队实战能力!今早,一起去南部战区空军航空兵某旅训练场,看对抗空战课目训练↓飞行时间跨度长、训练强度大,锤2024-05-19
- 最近,董洁带着儿子顶顶一起拍摄时尚大片,顶顶已经比妈妈高出大半个头,颜值还是那么顶!虽然顶顶今年才14岁,但是稍作包装,颜值外形就已经不输娱乐圈的小鲜肉了。举手投足间也颇有韵味,果然是龙生龙凤生凤,高2024-05-19
- 北京时间5月7日下午,第八届“庐阳-志邦杯”中日韩三国围棋名人混双赛进行了两场半决赛的比拼。两盘的胜率均为过山车一般几经反转,柯洁/於之莹执白遭朴廷桓/崔精逆转,李轩豪/李赫则逆转战胜一力辽/藤泽里菜2024-05-19
- 近日,娱乐圈掀起了一股不小的波澜,原因竟是因为潘玮柏的一组近照。这位曾经的嘻哈天王,如今似乎“胖”出了新高度,让众多网友大跌眼镜,甚至有人戏称他“郝邵文附体”。面对这样的变化,网友们纷纷表示:“潘帅,2024-05-19
- “过敏星人”自救小结2024-05-11 14:43:45 来源:中国青年报 作者:李岩2024-05-19
- 5月10日,电影《彷徨之刃》在北京举行“除恶趁早!”首映礼。导演陈卓、编剧杨薇薇,主演王千源、齐溪、张宥浩、王天辰、周政杰、阿如那出席交流,分享幕后故事和拍摄点滴。电影改编自日本著名推理小说作家东野圭2024-05-19
最新评论